Inteiro teor
PODER JUDICIÁRIO 4º Núcleo de Justiça 4.0 - Saúde Avenida Paulista, 1345, Bela Vista, São Paulo - SP - CEP: 01310-100 https://www.trf3.jus.br/balcao-virtual PROCEDIMENTO COMUM CÍVEL (7) Nº 5000165-02.2026.4.03.6702 REPRESENTANTE: D. C. B. R. AUTOR: T. R. V. B. M. REPRESENTANTE do(a) AUTOR: D. C. B. R. ADVOGADO do(a) AUTOR: MOIZANIEL VITORIO DA SILVA REU: U. F. FISCAL DA LEI: M. P. F. -. P. SENTENÇA RELATÓRIO Trata-se de AÇÃO DE OBRIGAÇÃO DE FAZER COM PEDIDO DE TUTELA ANTECIPADA ajuizada por TARSILA ROQUE VITÓRIO BATISTA MARQUES, representada por sua mãe, Dagma Conceição Batista Roque, em face da U. F.. A autora narra que é portadora de Cistinose Nefropática (CID E72.0), uma doença genética, congênita, autossômica recessiva e extremamente rara (estimada entre 1:100.000 a 1:200.000 nascidos vivos). Para o tratamento, a médica assistente prescreveu dois medicamentos específicos: o PROCYSBI (Bitartarato de Cisteamina) em cápsulas e o CYSTADROPS (solução oftálmica de cisteamina). Nenhum desses medicamentos possui registro na ANVISA. Inicialmente, determinou-se a emenda à inicial (id. 594364641), a qual foi juntada (id. 597003089) e recebida (id. 597003089). Foi necessária intervenção judicial (ids 597783719 e 598865330) para que a nota NATJus id. 600127868 fosse produzida com enfrentamento de todo o material médico juntado aos autos. A tutela antecipada foi indeferida (id. 600255749). Em sede de contestação (id. 601735620), alegou-se: medicamentos de altíssimo custo sem registro que não demonstram superioridade terapêutica em relação às alternativas nacionais disponíveis e que apresentam maior taxa de efeitos adversos não possuem imprescindibilidade clínica; o Procysbi é equivalente (não inferior) ao Cystagon e possui incidência três vezes maior de efeitos gastrointestinais colaterais; o provimento judicial de fármacos exige a demonstração de necessidade clínica atual e individualizada, não se justificando concessões baseadas em tratamentos preventivos prematuros sem quadro de lesão instalado; a autora de um ano de idade não apresenta sintomas ou lesões oculares registradas e está abaixo do patamar etário recomendado de dois anos; é economicamente desproporcional e ilegítimo compelir o Estado a arcar com os custos de uma tecnologia exponencialmente mais onerosa quando há alternativa terapêutica de eficácia equivalente e menor custo; o Procysbi custa R$ 718.992,00 anuais para atingir a mesma eficácia que a cisteamina de liberação imediata (Cystagon), oferecendo unicamente o benefício de conforto posológico (menos tomadas diárias). Em sede de impugnação à contestação (id. 602182608), sustentou-se: a eficácia real de um tratamento contínuo de uso pediátrico depende diretamente da viabilidade prática de sua administração e da adesão integral à rotina posológica; a formulação oferecida como equivalente (Cystagon) exige quatro dosagens diárias que quebram o sono da criança de um ano, gerando risco de rejeição e flutuações perigosas nos níveis de cistina, enquanto o Procysbi (duas tomadas) viabiliza a adesão contínua; tratamentos médicos preventivos em doenças genéticas progressivas devem ser iniciados antes do aparecimento de sequelas irreversíveis para cumprir sua finalidade terapêutica; aguardar a instalação de depósitos corneanos de cristais de cistina ou manifestações dolorosas de fotofobia para fornecer o Cystadrops significa transformar a prevenção em tratamento tardio de lesão já consolidada; a dignidade da pessoa humana e o direito à vida de uma criança com prioridade absoluta sobrepõem-se à proteção meramente patrimonial do Erário, especialmente quando esse dispõe de ferramentas de controle e fiscalização orçamentária do fornecimento; o montante anual de R$ 1.596.101,76 estimado pela União foi baseado em um único orçamento privado juntado aos autos, sem considerar que o poder de compra da Administração Pública permite aquisições centralizadas, cotações múltiplas, isenções fiscais e negociações diretas por canais governamentais que reduzem sensivelmente o custo real; a família, por outro lado, é economicamente hipossuficiente e incapaz de arcar com qualquer valor. Sob o aspecto probatório, a União formulou pedido genérico e a parte autora pretende: prova pericial médica especializada; intimação da médica assistente; esclarecimentos complementares ao NATJus; requisição de informações de compra pública à União; e juntada de documentos médicos e orçamentos atualizados. A requerente ainda renovou o pedido de tutela antecipada. É o relato do necessário. Sentencio. FUNDAMENTAÇÃO Antes do mérito, analiso os pleitos probatórios. Acerca do pedido da União, fica ele indeferido, haja visto ser genérico. Mesma sorte a todos os pedidos da parte autora. Fundamento. Sobre o pedido de perícia médica especializada, nada obstante o caráter não vinculante da nota NATJus, foi ela produzida com base em todo o histórico médico da criança por médicos do grupo especializado em doenças raras. A médica assistente emitiu seu parecer que acompanha a inicial e ainda teve oportunidade de nova manifestação, quando da emenda à inicial, estando vencida sua atuação nos autos. No pertinente aos esclarecimentos, entendo que a nota técnica abordou amplamente a questão do caso clínico e do cabimento dos fármacos pretendidos para ele, sem necessidade de maiores considerações. Acerca do pedido de juntada de documentos médicos atualizados, tenho que o caso clínico já está delineado, bem como está estabelecido o tratamento pretendido e o disponível junto ao SUS, desnecessárias maiores informações. Acerca da requisição de informações de compra pública à União e juntada de orçamentos atualizados, isso funda-se na argumentação de que poderia a União barganhar preços melhores, todavia, no cenário de compra internacional, não vigem benefícios estatais como o PMVG, ou seja, a União provavelmente teria de adquirir os fármacos como qualquer outro comprador, sendo impertinente a requisição. Vencida a questão probatória, passo ao mérito. Como regra geral, o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais (sem comprovação científica de eficácia e segurança, ainda em fase de pesquisas e testes), e a ausência de registro na ANVISA impede o fornecimento por decisão judicial. Nesse diapasão, a nota técnica NATJus id. 600127868, nada obstante sem caráter vinculante, deve servir de base ao raciocínio judicial, porquanto produzida com o histórico médico da requerente — nesse ponto houve plena liberdade probatória para juntada de tudo quanto produzido, ao longo de absolutamente todo o tratamento, mais atuação judicial para garantia de que todo o acervo fosse enfrentado pela equipe médica especializada em doenças raras —, analisada a questão do tratamento, enfrentada a questão do concorrente imediato de um dos fármacos pretendidos, além de debatidos aspectos econômicos relevantes. Como dito alhures, admite-se excepcionalmente a concessão quando houver mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido de registro (prazo superior ao previsto na Lei nº. 13.411/2016), desde que preenchidos cumulativamente os seguintes requisitos: Pedido de registro no Brasil: Existência de pedido de registro do medicamento pendente de análise no Brasil. Essa exigência é dispensada caso se trate de medicamentos órfãos destinados a doenças raras e ultrarraras; Registro em agências renomadas no exterior: Comprovação de que o medicamento possui registro em agências reguladoras internacionais de renome (como a Food and Drug Administration - FDA nos EUA, a European Medicines Agency - EMA na Europa, e a Pharmaceuticals and Medical Devices Agency - PMDA no Japão); e Inexistência de substituto nacional registrado: Ausência de qualquer alternativa terapêutica eficaz que já possua registro sanitário na ANVISA no Brasil. Sobre esses pontos a nota NATJus produzida esclarece que: Não há menção a nenhum pedido ou solicitação de registro pendente ou em andamento para esses fármacos junto à ANVISA. O documento foi elaborado pelo NAT-Jus Doenças Raras (HCPA/TelessaúdeRS), esclarecendo a nota que a cistinose infantil (ou cistinose nefropática) é a forma mais comum de cistinose e estima-se que ela afete 1 em cada 100.000 a 200.000 crianças; Foram localizados os registros dos medicamentos junto à agências de saúde do Canadá e dos Estados Unidos; e De acordo com a nota técnica, não existem substitutos nacionais (genéricos ou similares) comercializados no Brasil para nenhum dos dois medicamentos pleiteados. O que o sistema público oferece para a cistinose nefropática infantil são medidas de suporte clínico para repor perdas urinárias e minimizar complicações metabólicas (como a reposição de fluidos, fósforo e vitamina D). O mérito da nota divide-se em questões clínicas e econômicas. Sobre o Cystadrops (solução oftálmica de cisteamina), os laudos médicos da parte-paciente citados na nota retratam que não há, atualmente, evidência clínica de acometimento ocular ou depósito de cristais na córnea da paciente, aliado ao fato de ela possuir idade inferior (1 ano) ao limite clínico recomendado de 2 anos. Deve ser dito ainda que a nota trata esse acometimento enquanto uma manifestação clínica típica, mas não inexorável da doença. Ao contrário da tese da impugnação à contestação, não consta dos autos a possibilidade técnica — entenda-se, indicação do bulário — de que o Cystadrops possua ação preventiva. Por esse contexto, estar-se-ia concedendo medicamento para sintoma inexistente e que pode não se apresentar, ou seja, sem proveito médico e sujeitando a parte a possíveis efeitos colaterais. Sem razão clínica para a concessão do Cystadrops. Quanto ao Procysbi (Bitartarato de Cisteamina), a nota retrata que, sob a luz da medicina, seu uso oral é indispensável para preservar a função renal da pessoa acometida. O fundamento para a conclusão desfavorável é a questão econômica em comparação com seu concorrente direto. Com base no único orçamento anexado à petição inicial, o custo anual estimado para o tratamento com Procysbi (Cisteamina 75 mg) é de R$ 718.992,00: Apresentação: Caixa com 250 cápsulas. Quantidade solicitada para um ano: 12 caixas. Valor unitário considerado por caixa: R$ 59.916,00. Como o medicamento não tem registro ativo na ANVISA, não há preços oficiais regulados no Brasil. Já foi afirmado que, considerando que seria necessária uma compra internacional, não haveria benefício legal a ser conferido à União, pois, obviamente, suas prerrogativas legais são inaplicáveis fora de seu próprio território. Devemos considerar ainda que, enquanto tratamento para doença rara, não haveria poder de barganha, afinal a compra seria única e exclusiva para a parte requerente. A título de comparação internacional, a nota técnica traz estimativas de custo de agências e publicações estrangeiras: Canadá (CDA-AMC): O custo anual estimado do tratamento com o Procysbi por paciente varia de US$ 136.000,00 a US$ 321.000,00. Estados Unidos: De acordo com dados de 2013 veiculados pelo New York Times, o custo médio do Procysbi era de US$ 250.000,00 por ano. Enquanto o interesse público na manutenção do erário em termos para atendimento a todas as necessidades da pessoa humana tuteladas pelo texto constitucional não é absoluto, enfrento a questão à luz dos fatos e interesses aqui tratados em juízo. O parecerista compara o Procysbi com seu concorrente internacional imediato chamado Cystagon. Sob o aspecto farmacológico, ambos constituem cisteamina, sem prevalência de eficácia do remédio solicitado em face do Cystagon, revelando a nota que: Um ensaio clínico de não inferioridade demonstrou que o Procysbi não é inferior ao Cystagon na manutenção de baixos níveis de cistina nos leucócitos. Essa equivalência de eficácia foi mantida no estudo mesmo com o Procysbi utilizando uma dose diária total média 18% menor. O valor de pico médio do nível de cistina no leucócito foi de 0,62 ± 0,05 nmol de meia-cistina/mg de proteína (12 horas após o Procysbi) contra 0,54 ± 0,05 nmol (6 horas após o Cystagon). A diferença entre ambos é o mecanismo de ação: O Procysbi utiliza uma formulação de liberação retardada/prolongada, o que permite que ele seja administrado a cada 12 horas (2 tomadas diárias). O Cystagon é uma formulação de liberação imediata, exigindo administração a cada 6 horas (4 tomadas diárias). Diferentemente de remédios como a insulina — para a qual a velocidade de ação irá interferir diretamente nos níveis de glicose, cabendo ao médico a escolha exata do fármaco a ser usado (ação rápida, ultrarrápida ou lenta) — na nota está claro que a principal vantagem do Procysbi é a comodidade posológica para o paciente. E esse é o posicionamento da médica assistente para o caso, a qual optou expressamente pelo Procysbi em detrimento do Cystagon, constando da emenda à inicial que: "Conforme o parecer, embora ambos os medicamentos utilizem o princípio ativo cisteamina, o PROCYSBI possui tecnologia de liberação retardada (gastrorresistente), o que permite uma posologia de duas vezes ao dia (a cada 12 horas). Em contraste, o Cystagon, de liberação imediata, exige administrações a cada 06 horas, inclusive durante a madrugada, o que gera grande dificuldade de adesão ao tratamento, especialmente para uma criança de tenra idade.". Não olvidamos que o posicionamento da profissional assistente é também de que "a formulação de liberação prolongada do PROCYSBI está associada a uma menor incidência de efeitos colaterais gastrointestinais severos (náuseas, vômitos), que são comuns e debilitantes com o Cystagon.". Esse último ponto é contrariado pelo teor da nota, na qual consta que, apesar da conveniência de tomar o medicamento menos vezes ao dia, o uso do Procysbi esteve associado a uma incidência três vezes maior de efeitos colaterais gastrointestinais em comparação ao Cystagon. De tudo quanto produzido, temos que Procysbu e Cystagon são equivalentes farmacologicamente sob o aspecto da eficácia, restando a diferença no caráter da comodidade de ministração. Diante desse quadro, a questão econômica torna-se extremamente relevante. Segundo o parecer, embora compartilhem o mesmo princípio ativo (mercaptamina) e entreguem eficácia equivalente, dados de 2013 mostram que, enquanto o tratamento anual com Cystagon custava cerca de US$ 8.000,00, o Procysbi elevava esse valor para uma média de US$ 250.000,00 ao ano. Por mais que a tese da necessidade de aderência ao tratamento seja sedutora (2 comprimidos ministrados ao invés de 4 para uma criança de menos de 2 anos), ela é tese e não fato. Sob esse aspecto, a menor teria 50% de chance de aderir bem ao tratamento de 4 comprimidos/dia, tendo em mente a ausência de provas de que isso não poderia ser feito. A condução do raciocínio aqui é séria no sentido de separar teses de fatos, porquanto há interesses constitucionais em discussão. Da mesma forma que há o direito à saúde da parte, há o direito à saúde de toda a população que seria, inexoravelmente, afetado, por um tratamento milionário e que duraria toda a vida da menor. E esse raciocínio da parte autora é falho em si mesmo, porquanto defende-se o Procysbi mesmo ele associado a uma incidência três vezes maior de efeitos colaterais gastrointestinais em comparação ao Cystagon. Aqui, temos fato que impediria uma menor de 2 anos de aderir ao tratamento. Exigir-se do Estado o pagamento de US$ 242.000,00/ano a mais apenas e tão somente pela facilidade de se ingerir comprimidos 2 vezes ao dia e não 4 — comprimidos esses associados a efeitos colaterais sérios — não justifica a relativização do interesse em um erário saudável para atendimento de todas as demandas da coletividade. DISPOSITIVO Ante o exposto, JULGO IMPROCEDENTE O PEDIDO (art. 487, I, do CPC). Sobre os honorários sucumbenciais, incide no caso a tese fixada pelo Superior Tribunal de Justiça por ocasião do julgamento, sob o rito dos recursos repetitivos, do Tema 1313/STJ: "Nas demandas em que se pleiteia do Poder Público a satisfação do direito à saúde, os honorários advocatícios são fixados por apreciação equitativa, sem aplicação do art. 85, § 8º-A, do Código de Processo Civil." (1ª Seção. REsps 2.169.102-AL e 2.166.690-RN, Rel. Min. Maria Thereza de Assis Moura, julgado em 11/6/2025, informativo 854); nesse passo, condeno a parte autora ao pagamento de honorários advocatícios que fixo em R$ 10.000,00, diante do grau de zelo do profissional, do lugar de prestação do serviço, da natureza e importância da causa, do trabalho realizado pelo advogado da autora e do tempo exigido para o seu serviço. Custas pela parte autora. Sentença não sujeita à remessa necessária, nos termos do art. 496, §3º. I, do CPC. Interposta apelação contra esta sentença, por qualquer das partes, ou interposta apelação adesiva, intime-se a parte contrária para, no prazo legal apresentar contrarrazões (art. 1.010, §§1.º e 2.º, do CPC/2015). Ocorrendo alegação de questão preliminar nas contrarrazões, intime-se o recorrente para se manifestar, nos termos do artigo 1.009, do CPC. Decorrido o prazo para a apresentação das contrarrazões ou da manifestação, remetam-se os autos ao Egrégio Tribunal Regional Federal da Terceira Região, independentemente de verificação do preparo ou do juízo de admissibilidade (art. 1.010, §3.º, do CPC/2015). Sobrevindo o trânsito em julgado, cientifiquem-se as partes para manifestação no prazo de 5 (cinco) dias e, nada sendo requerido, remetam-se os autos ao arquivo com as cautelas de praxe. Sentença registrada eletronicamente. Publique-se. Intimem-se. 4º Núcleo de Justiça 4.0, datado e assinado eletronicamente. ANA CLAUDIA MANIKOWSKI Juíza Federal
